미국 제약사 일라이릴리가 개발 중인 알츠하이머 치료제가 임상시험에 성공했다. 릴리 측은 최대한 빨리 규제기관에 승인 신청할 계획이다.
일라이릴리는 3일(현지시간) 자사 알츠하이머 항체치료제 ‘도나네맙’이 임상3상(TRAILBLAZER-ALZ 2)에서 위약대비 환자들의 알츠하이머 진행을 35%가량 늦췄다고 밝혔다.
도나네맙은 지난 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 보완요구서한(CRL)을 받아 신속승인이 불발됐다. 이번 임상3상 결과를 바탕으로 올해 초 바이오젠과 에자이가 출시한 ‘레켐비'(성분 레카네맙)에 이어 시장 출시가 가능할 것으로 기대된다.
뇌 내 타우(tau) 단백질 수준이 중간 또는 높은 알츠하이머 환자를 대상으로 한 임상시험에서 도나네맙은 인지 및 기능 저하를 측정하는 주요 효능평가 기준과 2차 평가 기준을 모두 충족했다.
타우 단백질 수치가 중간 수준이고 알츠하이머 증상이 있는 1182명을 대상으로 한 분석에서 도나네맙 투여 후 18개월 뒤 환자들의 알츠하이머병 질환 평가 척도(iADRS) 증상 악화가 약 35% 늦어졌다. 또 2차 평가변수인 임상치매평가척도 박스총점(CDR-SB)으로 평가된 저하는 약 36% 줄었다.
도나네맙 치료군 중 47%, 위약군 중 29%는 1년 차에 질병 중증도를 측정하는 주요 지표인 CDR-SB가 저하되지 않았다. 또 참가자 중 약 72%는 치료 후 18개월에 플라크가 제거돼 치료를 마쳤다. 치료 18개월 차에 ADCS-iADL 기준 일상생활 수행능력 저하가 40%가량 더 적었고 위약군보다 알츠하이머 다음 단계로 진행될 위험이 39% 낮았다.
치료 전 타우 수치가 높은 중증 알츠하이머 환자 552명을 포함해 전체 1736명을 대상으로 한 분석 결과, 도나네맙은 또한 모든 평가 기준에 유의미한 긍정적인 결과를 나타냈다. CDR-SB 및 iADRS는 각각 29% 및 22% 저하 속도를 늦췄다.
한편, 이번 임상시험 결과 만으로는 모든 알츠하이머 환자에게 혜택이 돌아가기는 어렵다는 의견도 있다. 모든 사람이 일라이릴리 측이 환자를 선발한 기준인 뇌 내 타우 단백질 수치를 알기 어려울 수 있다는 설명이다.
미국 바이오센추리는 뇌에 더 많은 타우 단백질 침착이 있는 환자가 도나네맙으로부터 얼마나 혜택을 받았는지도 정확히 알기 어렵다고 설명했다. 만약 타우 단백질 수치가 높은 환자에서 큰 효과를 보지 못했다면, FDA에서도 사용에 제한을 둘 수 있다는 지적이다.
다만 도나네맙이 올해 초 승인된 레켐비처럼 격주 간격이 아닌 한 달에 한 번 투여해 환자들에게 더 유용할 수 있다고 설명했다.
일라이릴리는 이번 연구 결과를 바탕으로 이번 분기 안으로 FDA에 승인 신청서를 제출할 계획이다.
